CRISPR-Cas9 기반 맞춤형 대사체 경로 교정을 위한 효소 설계 플랫폼

본 기술은 CRISPR 유전자 편집 시스템의 정밀성을 이용하여 특정 대사 경로상의 결함 있는 효소를 직접적으로 치환하거나 강화함으로써, 질병 관련 대사 이상을 교정하는 혁신적인 접근법입니다.

핵심 작동 원리

• 표적 효소 증폭: Cas9 시스템을 활용하여 낮은 발현 수준의 필수 효소 유전자를 선별적으로 증폭시키거나 활성도를 높이는 설계가 가능합니다.
• 맞춤형 단백질 도입: 합성생물학적 기법과 결합하여 원하는 높은 촉매 활성을 갖춘 변이 효소(Mutant Enzyme)를 목표 유전자 자리(Locus)에 삽입할 수 있습니다.

이 플랫폼은 정밀의료 분야에서 희귀 대사 질환 환자의 체내 효소 기능을 개선하는 데 실질적인 응용 잠재력을 가지며, 신약 개발 초기 단계에서 효소 기반 치료제의 타겟팅 효율을 극대화합니다. 주요 적용 분야로는 유전성 지방산 산화 장애 등의 치료제 개발이 있습니다.