Off-target site

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문서 역사

Off-target site란 유전자 편집 기술이나 약물 투여 시 의도했던 표적(on-target) 외의 다른 분자나 위치에 작용하는 현상을 의미합니다.

작동 기전 및 영향

  • 주로 CRISPR-Cas9 시스템에서 나타나며, 가이드 RNA가 완벽하게 상보적이지 않더라도 유사성이 있는 비표적 부위에 결합하여 원치 않는 돌연변이를 유발할 수 있습니다.
  • 이는 치료 효과의 감소뿐만 아니라 예상치 못한 유전 독성을 초래할 수 있어, 높은 수준의 특이성 확보가 연구의 주요 과제입니다.

최근에는 이러한 오프타겟 효과를 최소화하기 위해 변형된 효소나 설계 전략들이 개발되고 있으며, 이는 게놈 안정성 확보에 필수적입니다.

특이성, RNA 가이드